中研院院士、台大臨床醫學研究所所長陳培哲指出,要知道一個基因的功能,方法之一,就是把那個基因從動物體內破壞、剔除,看看會發生什麼事情。早期人類不知如何破壞基因,卡佩奇則發現以人工方式構筑一個結構相似的假基因,殖入小鼠胚胎細胞後,假基因會與真基因重組,使該基因失去功能。
如今,基因剔除已成為廣泛應用的技術,知名的抑癌基因p53,就是這樣被確認,體內缺少該基因就較易罹患癌症。陳培哲表示,當初卡佩奇提出此一構想時,學術界曾嘲笑是異想天開,他多次申請美國國家衛生研究院計畫都被打回票,所幸他沒有放棄,才有今日成就。
台大醫院基因醫學部主治醫師蘇怡寧認為,三人發展出的基因剔除技術已陸續進行老鼠、豬、魚等不同的動物模式,國內外已廣泛應用於肥胖、帕金森氏症、阿茲海默症、唐氏症、脊髓肌肉萎縮症等研究,及後續的新藥研發,三人得獎並不意外。
蘇怡寧指出,國內中研院學者李鴻運用這套技術,成功創造出全球第一個人類脊髓肌肉萎縮症的小鼠動物模式,併發表在國際期刊「自然遺傳」雜誌。
来源:自由時報
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